Priljubljene Objave O Zdravju

none - 2019

Genska terapija počasi Osteoartritis pri miših, študija najdbe

Spoštujemo vašo zasebnost

SREDA, 13. marec 2013 - Gensko terapijo, ki ščiti hrustanec, bi lahko nekega dne zdravila osteoartritis, stanje, ki prizadene več kot polovico starajočega se prebivalstva, v skladu s študijo, objavljeno v reviji Science Translational Medicine.

Osteoartritis (OA) je naravni odziv na razgradnjo sklepnega hrustanca - gobastega materiala, ki ohranja kosti med drgnjenjem drug proti drugemu. Ker hrustanec strije zaradi starosti ali zaradi poškodbe, ta pregrada prekine in trenje povzročajo bolečino. Edino zdravilo je operacija nadomestnega sklepa, kar lahko povzroči kirurške zaplete. Ta genska terapija upočasnjuje razvoj bolezni pri miših.

"Ugotovili smo, da genska terapija ščiti pred osteoartritisom," pravi dr. Brendan Lee, dr. Med., Genetik na Medicinski fakulteti Baylor in soavtorica študije. "Tudi če zamenjate skupno zamenjavo za 10 let, boste morda imeli velik vpliv na kakovost življenja in dolarje za zdravstvo."

Dr. Lee in njegova ekipa sta usmerila določen gen v skupni hrustanec, imenovan proteoglikan ali PRG4. Ta gen je odgovoren za proizvodnjo lubricina, beljakovine, ki namazuje sklep in ščiti hrustanec pred učinki starosti. Znanstveniki, ki so injicirali skupne poškodovane miši s PRG4, so zajeli virus, ki je razširil gen na celotnem območju in spodbudil proizvodnjo lubricina. Dodatni lubricin je občutno upočasnil razvoj OA brez vidnih neželenih učinkov. "Vedno morate skrbeti, da če preveč delate na okostje," pravi Lee. "Kolikor nam je znano, ni bilo škodljivega učinka preveč lubricina v hrustanec teh miši."

Leejev pristop k genski terapiji je nekoliko nov. Večina raziskav OA se osredotoča na zaviranje osteoartritisa, ko se začne, ne da bi ujeli bolezen, preden se začne. Raziskovalci so prišli do ideje pri proučevanju skeletnih motenj zaradi redkih genetskih okvar. Odločili so se, da simulirajo motnje tako, da "razbijejo" različne gene, dokler ne bi mogli natančno določiti tistega, ki je prispeval k osteoartritisu.

"Če zlomite motor, se vaš avtomobil ne začne več, zato veste, da je motor odgovoren za zagon avtomobila , "Pravi Merry Ruan, doktorat in genetik na Baylor College of Medicine in vodilni avtor študije. "Če prekinete gen in nekaj narobe, veste, za kaj je gen odgovoren."

Ugotovitve so pomembne, vendar Brian Walitt, MD, revmatolog v Univerzi Medical Center Georgetown, ki ni bila povezana s študijo , opozarja bralce, da ne uporabljajo študij na živalih v človeških pogojih.

"Hlac hren ni človeški hrustanec, in podgane sklepov niso človeški sklepi," pravi Dr. Walitt. "Moramo biti previdni, zlasti pri preveč vznemirjeni v študijah, ki niso v ljudeh. Morate biti varovani v vašem navdušenju. «

Lee se strinja z Walittom, da je ena od slabosti študije odvisnost od živalskega modela. In tudi če je zdravljenje sčasoma odobreno za uporabo v humani medicini, Lee pravi, bi to lahko le upočasnilo izgubo hrustanca, ne pa ga regresirati. To pomeni, da ljudje, ki že trpijo zaradi osteoartritisa, ne bodo dobili veliko olajšanja pri genska terapija. "Najšibkejši del je, da v smislu odkritja še vedno ne mislimo, da bi bilo dovolj za regeneracijo hrustanca", dodaja Lee . "Za ljudi z boleznijo pozne faze to zdravljenje ne bi zadostovalo."

Raziskovalci Baylor načrtujejo testiranje zdravljenja pri konjih do leta 2014 in nato pozneje prehajajo na primate, ki niso človeški, če so poskusi uspešni. Dolgoročni cilj je zdravljenje OA v fazi kliničnega preskušanja in to ni naloga, ki bi jo lahko sami naredili. Raziskovalci so rekli, da se mora industrija združiti in izmenjati napredek na področju tehnologije, da bi oblikovala celovit načrt zdravljenja.

"Kot pogosto kot osteoartritis je lahko, ni terapije, ki bistveno spremeni potek bolezni," pravi Ruan. "Ne morete le dati nekim zdravilom, da odpravite težavo." Zadnja posodobitev: 13.3.2013

Objavi Svoj Komentar